? ? ? 5月27日上午,，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院（以下簡稱“中山一院”）越秀院區(qū)舉行華南地區(qū)最大規(guī)模的罕見病法布雷病多學(xué)科義診。本次義診有醫(yī)院多學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)坐鎮(zhèn),，為法布雷確診患者及其家系親屬（X染色體遺傳親屬）進(jìn)行免費(fèi)檢查,。廣州日報(bào)·新花城記者從醫(yī)院獲悉，中山一院除了通過義診為患者進(jìn)行罕見病篩查和檢查外,，醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)還和醫(yī)院醫(yī)保部門聯(lián)合,，努力推動(dòng)罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)院，最大限度地為患者節(jié)省經(jīng)濟(jì)支出,。

? ? ? 醫(yī)院醫(yī)保部門努力打通藥物在臨床使用的“最后一公里”

? ? ? 18歲的廣東男孩小駿（化名）因?yàn)槌霈F(xiàn)神經(jīng)疼痛和心肌肥厚,，輾轉(zhuǎn)求醫(yī)多年后在中山一院確診了法布雷病。經(jīng)過一年時(shí)間的治療,，他仍需要規(guī)律用藥,，沒想到回到老家后，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院卻沒有能夠用于治療的罕見病藥物,。所幸得益于中山一院對罕見病藥物的引進(jìn),，他現(xiàn)在能夠在該院規(guī)律地進(jìn)行每周兩次的注射治療。而這一藥物在進(jìn)入國家醫(yī)保談判目錄后,，藥物費(fèi)用也從曾經(jīng)的需要每年上百萬,，降至一年不到兩萬元。

? ? ? “經(jīng)國家醫(yī)保談判的罕見病藥物都已引進(jìn)我們醫(yī)院,，自費(fèi)藥品在醫(yī)院也能開出,，兩類藥品加起來大約四十余種?！敝猩揭辉核帉W(xué)部副主任唐欲博說,。以脊髓型肌萎縮癥（SMA）為例，與這一罕見病相關(guān)的一類注射藥物在2021年進(jìn)入國家醫(yī)保談判藥物目錄后,，從注射一針需要70萬元降至一針3.3萬元左右的價(jià)格,。

? ? ? 唐欲博介紹，目前有約200例SMA患者在中山一院進(jìn)行規(guī)范持續(xù)治療,，2022年單藥使用金額達(dá)2000余萬元,，這是一筆極大的醫(yī)療支出。同時(shí),，考慮到很多低齡SMA患者進(jìn)行鞘內(nèi)注射的依從性比較低,，醫(yī)院在未來也將努力引入新的口服藥物,，為患者提供更便利的藥物治療，并減輕醫(yī)療費(fèi)用的負(fù)擔(dān),。

? ? ? 中山一院腎內(nèi)科陳崴主任指出,，就法布雷病而言，從起病到診斷有時(shí)需要耗費(fèi)十幾年的時(shí)間,，只有通過多學(xué)科的診療,，才能幫助病人盡早確診，而在確診后更需要醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的支持和藥品的保障,?！皬V東實(shí)力中青年醫(yī)生”、中山一院心內(nèi)科副主任醫(yī)師陳藝?yán)蚪榻B,，中山一院是華南地區(qū)罕見病診療的主體單位,，需要接收大量的罕見病患者，如果沒有藥品的供應(yīng)和保障,，患者便很難繼續(xù)接受治療,。“醫(yī)院一直以來以對患者的救治為目標(biāo),、以學(xué)科的發(fā)展為核心,，包括醫(yī)保政府部門在內(nèi)，都是爭取給臨床醫(yī)生更多支持,?！标愃?yán)蚪榻B。

? ? ? 但對醫(yī)院而言,，引入藥品進(jìn)醫(yī)院并將藥品真正應(yīng)用于臨床,，其實(shí)并不容易?！耙酝媾R著沒有藥物可選、患者無法負(fù)擔(dān)高額費(fèi)用的問題,，但現(xiàn)在隨著藥物納入醫(yī)保,，很多天價(jià)藥物的費(fèi)用現(xiàn)在降低了很多。因此,，現(xiàn)在更多的問題來到了藥物進(jìn)入院內(nèi)落地的問題,。”唐裕博指出,。她也呼吁更多的基層醫(yī)院能夠積極引入罕見病藥物,，避免患者出現(xiàn)需要為了打針吃藥而往廣州等大城市跑的情況，節(jié)省人力物力,。?

? ? ? 據(jù)中山一院醫(yī)療保險(xiǎn)管理部馬路寧主任介紹,，近年來國家醫(yī)保高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障,，通過談判降價(jià)，優(yōu)先考慮將罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄,，建立“雙通道”機(jī)制,，讓醫(yī)院暫時(shí)無法配備的談判藥品通過藥店的補(bǔ)充渠道，納入醫(yī)保報(bào)銷等措施,，探索建立罕見病用藥保障機(jī)制,。“對于DIP支付方式改革,，我院醫(yī)保一直秉承一切為患者,，為患者一切的理念，充分發(fā)揮臨床科室與醫(yī)保部門的橋梁作用,，積極加強(qiáng)與醫(yī)保部門的溝通協(xié)商,，爭取對醫(yī)院合理使用國談藥的傾斜政策，改變了原有政策下收治罕見病患者虧損的情況,?！瘪R路寧強(qiáng)調(diào)，對于職能部門而言,，需要充分了解患者的需求,，了解臨床科室的診療，通過與醫(yī)保部門的及時(shí)溝通,、動(dòng)態(tài)調(diào)整,，爭取給患者和醫(yī)生最大的支持。

? ? ? 據(jù)悉,，本次義診的參與者獲得了包括心臟三維超聲,、皮膚科超聲、眼底鏡,、聽力檢查等在內(nèi)的多學(xué)科免費(fèi)檢查,。

? ? ? 參加義診的中山一院專家陣容堪稱“豪華”，包括多位“廣東實(shí)力中青年醫(yī)生”,，他們是：心內(nèi)科陳藝?yán)蛑魅螆F(tuán)隊(duì)/心內(nèi)超聲團(tuán)隊(duì)姚鳳娟主任,，腎內(nèi)科陳崴主任團(tuán)隊(duì)，神經(jīng)科姚曉黎主任團(tuán)隊(duì),，消化科陳白莉教授團(tuán)隊(duì)/胃動(dòng)力檢查熊珊珊博士,，眼科萬鵬霞主任團(tuán)隊(duì)，皮膚科周暉教授/皮膚超聲主治醫(yī)師盧穎,，耳鼻喉科吳旋主任醫(yī)師團(tuán)隊(duì),，兒科蔣小云主任團(tuán)隊(duì)，婦產(chǎn)科羅艷敏主任團(tuán)隊(duì),，藥學(xué)部唐可京主任團(tuán)隊(duì)和醫(yī)?？岂R路寧主任團(tuán)隊(duì),。

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文/廣州日報(bào)·新花城見習(xí)記者：徐依勵(lì) 記者：任珊珊 通訊員：彭福祥、章智琦

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報(bào)道日期：2023-05-27